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生长激素进入"周"治疗时代!Ⅳ期临床研究结果公布

  1. 2020-03-31
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【来源:丁香园儿科时间公众号】
 
核心信息

 

聚乙二醇重组人生长激素注射液总体治疗三年的结果显示,各剂量组均能持续有效的改善患儿身高标准差积分 (HTSDS) 和年生长速率 (HV)。

聚乙二醇重组人生长激素注射液 IV 期及扩展期大样本长期治疗的临床研究显示出良好的安全性,没有发生预期外的不良反应,免疫原性极低。

临床结果亦显示 0.2 mg/kg/w 剂量组 HTSDS 和 HV 相比 0.1-<0.2 mg/kg/w 剂量组升高更为显著,且未增加安全性风险。

 

每周一次的聚乙二醇重组人生长激素注射液在生长激素缺乏症(GHD)儿童中进行的 IV 期及扩展期临床研究中获得了疗效和安全性关键性结果 [1]。

聚乙二醇重组人生长激素注射液 IV 期临床研究纳入了 2952 例 GHD 儿童(纳入前至少 6 个月未接受过 GH 治疗),全国共 83 家儿科/儿科内分泌专科医院参与研究,华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授,浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授,首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授,复旦大学附属儿科医院罗飞宏教授为研究牵头人,开展不同亚组的研究。

总疗程共 156 周(3 年)。在前 26 周的治疗期间,武汉亚组分为 0.2 mg/kg/w 剂量组和 0.12 mg/kg/w 剂量组,杭州亚组分为 0.2 mg/kg/w 剂量组和 0.14 mg/kg/w 剂量组,上海亚组分为 0.2 mg/kg/w 剂量组、0.2 mg/kg/2w 剂量组和短效 GH 组,北京亚组为真实世界研究(剂量范围是 0.1-0.2 mg/kg/w),各亚组严格按照设定的剂量方案进行研究。后 130 周为扩展期研究,分为 0.2 mg/k/w 剂量组和非 0.2 mg/kg/w 剂量组。其中 0.2 mg/kg/w 剂量组继续原剂量用药,非 0.2 mg/kg/w 剂量组可根据生长速率和 IGF-1 调整剂量。

 
 
 
 
 
关于聚乙二醇重组人生长激素注射液的疗效
 

该研究达到了预期的主要目标,聚乙二醇重组人生长激素注射液在治疗 3 年后年生长速率(HV)和身高标准差积分(HTSDS)均得到持续改善。采用 ANCOVA 在全分析集(FAS)中分析结果显示,治疗 26 周,52 周,104 周,156 周聚乙二醇重组人生长激素注射液各剂量组 HV 和 HTSDS 相较基线均显著提升。聚乙二醇重组人生长激素注射液 0.2 mg/kg/w 剂量组在治疗第 26 周 HV 为 11.06 厘米/年,在 156 周 HV 为 8.49 厘米/年。相比 0.1-<0.2 mg/kg/w 剂量组 0.2 mg/kg/w 剂量组在治疗 26 周,52 周 和 104 周时 HV 和 HTSDS 变化更显著。

 
 

 

 

关于聚乙二醇重组人生长激素注射液的安全性

 

该研究结果证实聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗长期的安全性良好,无预期外的的不良反应发生。观察到的关键性安全信息包括:

 

聚乙二醇重组人生长激素注射液各剂量组均未出现与治疗药物相关的严重不良事件;

聚乙二醇重组人生长激素注射液各剂量组间不良事件和与研究药物相关的不良事件发生率均无统计学差异;

聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗未出现因治疗相关的不良事件所导致的治疗药物停用;

聚乙二醇重组人生长激素注射液免疫原性极低,无中和抗体检出,出现低滴度的非中和抗体的比例是 1/2158(另有一例在治疗 13 周检测为阳性,治疗 26 周转为阴性)。

 
聚乙二醇重组人生长激素注射液 IV 期及扩展期临床研究初步分析得到的结果还包括:
 

聚乙二醇重组人生长激素注射液各剂量组治疗 26 周,52 周,104 周,156 周体质指数(BMI)和体质指数标准差积分(BMI-SDS)均较基线显著增长。与 0.1-<0.2 mg/kg/w 剂量组比较,0.2 mg/kg/w 剂量组对 BMI 和 BMISDS 的升高更显著。大剂量除了可以达到更高的身高获益之外,还可获得包括体成分的改善等更多获益。

在长期治疗过程中无受试者发生糖尿病,治疗期间各剂量组间空腹胰岛素、空腹血糖和糖化血红蛋白改变无统计学差异,均在正常范围内。

胰岛素样生长因子-1(IGF-1)SDS 两组相较基线均显著升高, 但在正常范围内;治疗 26 周时, 0.2 mg/kg/w 剂量组△IGF-1 SDS 相比 0.1-<0.2 mg/kg/w 剂量组升高更为显著。

治疗期间,各剂量组间总 T4 和 TSH 改变无统计学差异,TSH 平均值均在正常范围内。

 
 
 

参考文献

1. 罗小平. 聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗儿童 GHD 四期临床研究. 中华医学会第二十四次全国儿科学术大会. 2019.

2. Development of novel drug delivery systems using phage display technology for clinical application of protein drugs. Proc Jpn Acad Ser B Phys Biol Sci. 2016;92(5):156-66.

3. Guidelines for Growth Hormone and Insulin-Like Growth Factor-I Treatment in Children and Adolescents: Growth Hormone Deficiency,Idiopathic Short Stature,and Primary Insulin-Like Growth Factor-I Deficiency. Horm Res Paediatr 2016;86:361–397.

4. Long-term adherence to growth hormone therapy in a large health maintenance organization cohort. Growth Horm IGF Res. 2019 Feb;44:1-5.

 

 

 

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